دواء إيفريسدي (ريسديبلام) بتركيز 0.75 مجم/مل هو علاج جيني متطور ومعدِّل لربط جين (SMN2) يُصرف بموجب تذكرة طبية فقط ومن إنتاج شركة روش (Roche) العالمية. يُعد إيفريسدي العلاج الأول من نوعه المعتمد لعلاج مرض الضمور العضلي الشوكي (SMA) لدى الأطفال والبالغين، حيث يأتي في صورة مسحوق يتم حله ليُعطى بشكل يومي مريح عن طريق الفم أو عبر أنبوب التغذية. يعالج الدواء السبب الوراثي الكامن للمرض من خلال زيادة مستويات بروتين خلايا الأعصاب الحركية السليمة في الجهاز العصبي المركزي والأنسجة، مما يساهم بفعالية في وقف تدهور العضلات والحفاظ على القدرات الحركية للمريض.
-
معدِّل جيني متطور (SMN2 Splicing): يحفز الجين البديل لإنتاج بروتينات حركية وظيفية كاملة الطول لتعويض النقص الجيني.
-
شراب فموي غير مؤلم: يُعطى كشراب يومي من خلال الفم، مما يلغي الحاجة تماماً للحقن النخاعي المؤلم أو العمليات الجراحية في العمود الفقري.
-
تركيز علاجي دقيق: يتم حله للوصول إلى تركيز معتمد (0.75 مجم/مل) ليتيح حساب الجرعات الدقيقة للأطفال بناءً على الوزن.
-
صناعة سويسرية فائقة من روش: مصنع بواسطة شركة Roche العالمية لضمان أعلى معايير الكفاءة الدوائية في علاج الأمراض النادرة.
-
حفظ مبرد صارم بعد الحل: يتطلب الإعداد المسبق بواسطة الصيدلي والحفظ الإلزامي داخل الثلاجة بعد المزج لحماية جزيئات الدواء من التلف.